2023年4月17日，瑯鈺集團(tuán)在深圳宣布，旗下公司瑯鏵醫(yī)藥在中國(guó)開(kāi)展的替洛利生關(guān)于阻塞性睡眠呼吸暫停的III期臨床研究成功完成全部患者入組。這是一項(xiàng)評(píng)價(jià)鹽酸替洛利生薄膜衣片治療阻塞性睡眠呼吸暫停(OSA)患者日間過(guò)度嗜睡(EDS)有效性和安全性的隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照、多中心III期大型臨床研究，至此，該研究的240例目標(biāo)患者入組全部完成，標(biāo)志著替洛利生在中國(guó)開(kāi)發(fā)取得階段性重大進(jìn)展，有望成為國(guó)內(nèi)首個(gè)改善OSA日間過(guò)度嗜睡癥狀的非精神管控藥物。

阻塞性睡眠呼吸暫停(OSA)是以睡眠中因上呼吸道部分或完全閉塞，造成反復(fù)發(fā)作的呼吸暫停和低通氣，從而導(dǎo)致頻繁的低氧血癥和覺(jué)醒，繼而引發(fā)一系列臨床病理生理并發(fā)癥為特點(diǎn)的疾病，常見(jiàn)癥狀包括打鼾、呼吸暫停及白天過(guò)度嗜睡(EDS)等。替洛利生是一種新型、高選擇性、強(qiáng)效、口服活性組胺H3受體拮抗劑/反向激動(dòng)劑，以出色的安全性和有效性在歐美獲批并廣泛應(yīng)用。替洛利生能夠增強(qiáng)大腦中的組胺能傳輸，表現(xiàn)出強(qiáng)烈的促進(jìn)清醒作用，還能調(diào)節(jié)其他多種神經(jīng)遞質(zhì)系統(tǒng)，包括增加乙酰膽堿、去甲腎上腺素和多巴胺釋放，這進(jìn)一步增加了它在改善日間過(guò)度嗜睡方面的功效。2021年9月，歐洲藥品管理局(EMA)?批準(zhǔn)替洛利生用于治療OSA引起的日間過(guò)度嗜睡，替洛利生也是目前全球唯一獲批用于該適應(yīng)癥的非精神管控類藥物。

該研究由瑯鏵醫(yī)藥發(fā)起，按照國(guó)際通行標(biāo)準(zhǔn)設(shè)計(jì)臨床終點(diǎn)，在國(guó)內(nèi)16個(gè)省市自治區(qū)共設(shè)立25家臨床研究中心。臨床給藥方案為替洛利生對(duì)照安慰劑，研究主要目的為評(píng)估鹽酸替洛利生薄膜衣片治療阻塞性睡眠呼吸暫停受試者日間過(guò)度嗜睡的有效性，次要目的為評(píng)估該產(chǎn)品對(duì)阻塞性睡眠呼吸暫停受試者生活質(zhì)量的改善及安全性。

該項(xiàng)目牽頭研究者、中國(guó)醫(yī)師協(xié)會(huì)睡眠醫(yī)學(xué)專業(yè)委員會(huì)主任委員、清華大學(xué)附屬北京清華長(zhǎng)庚醫(yī)院葉京英教授表示:“盡管經(jīng)鼻持續(xù)氣道正壓通氣(nCPAP)是OSA的一線治療，但如果患者不耐受或拒絕CPAP治療，或者接受 CPAP 治療仍出現(xiàn)日間過(guò)度嗜睡(EDS)，仍有較大的未被滿足的治療需求。作為臨床醫(yī)生，我和這些患者一樣，期盼有更多的、有效的治療選擇幫助緩解癥狀，降低日間過(guò)度嗜睡帶來(lái)的風(fēng)險(xiǎn)，改善生活質(zhì)量。替洛利生III期臨床研究完成全部入組令人欣喜，我們將持續(xù)努力，按照試驗(yàn)方案進(jìn)行后續(xù)治療和隨訪，爭(zhēng)取早日為患者帶來(lái)新的治療選擇?！?/span>

瑯鈺集團(tuán)顧問(wèn)、國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心原首席科學(xué)家何如意博士表示:“OSA日間過(guò)度嗜睡臨床試驗(yàn)完成患者入組是替洛利生在中國(guó)開(kāi)發(fā)的突破性進(jìn)展，也是中國(guó)日間過(guò)度嗜睡藥物治療領(lǐng)域的一個(gè)重大里程碑?，F(xiàn)在全部患者招募已成功結(jié)束，非常期待臨床試驗(yàn)取得圓滿結(jié)果，希望瑯鈺團(tuán)隊(duì)繼續(xù)加速推進(jìn)臨床和商業(yè)化進(jìn)程，讓中國(guó)首個(gè)治療OSA相關(guān)日間過(guò)度嗜睡的非精神管控類新藥早日惠及廣大患者。”

瑯鈺集團(tuán)CEO向宇表示:“日間過(guò)度嗜睡(EDS)是OSA的主要表現(xiàn)癥狀，超半數(shù)OSA患者存在EDS，EDS顯著增加患者因機(jī)動(dòng)車事故住院的風(fēng)險(xiǎn)，嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量，同時(shí)也增加了社會(huì)經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。日間過(guò)度嗜睡的危害，亟需引起公眾重視。通過(guò)此次臨床試驗(yàn)，瑯鈺集團(tuán)充分感受到深圳對(duì)生物醫(yī)藥研發(fā)創(chuàng)新的支持與鼓勵(lì)，很高興能借助深圳在藥物臨床試驗(yàn)服務(wù)方面的一流資源，實(shí)現(xiàn)患者招募加速。作為本試驗(yàn)患者招募的收官醫(yī)院，深圳人民醫(yī)院是本試驗(yàn)在全國(guó)的第二大患者入組基地，充分體現(xiàn)了深圳速度和深圳效率。未來(lái)我們集團(tuán)還將在深圳進(jìn)一步加大投入和資源落地，加速推動(dòng)新藥研發(fā)，并充分借助深圳的政策東風(fēng)和臨床優(yōu)勢(shì)資源，爭(zhēng)取早日實(shí)現(xiàn)在深圳本地研發(fā)的藥品的獲批上市?！?/span>

深圳市發(fā)展和改革委員會(huì)副主任余璟表示:“深圳市委市政府高度重視生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展，圍繞解決‘研發(fā)能力待加強(qiáng)、創(chuàng)新藥物少’的痛點(diǎn)，我們鼓勵(lì)開(kāi)展藥物臨床試驗(yàn)服務(wù)。OSA日間過(guò)度嗜睡臨床試驗(yàn)在深圳完成了最后一例患者入組，令人欣喜。深圳將貫徹落實(shí)高質(zhì)量發(fā)展生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的決策部署，持續(xù)打造生物醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)，加快培育生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)集群，為創(chuàng)新企業(yè)提供更有力的支持，推動(dòng)產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展?！?/span>

關(guān)于替洛利生(pitolisant)

替洛利生是?種選擇性組胺H3受體反向激動(dòng)劑，在歐洲藥品管理局(EMA)和美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)分別獲得了孤兒藥認(rèn)定，并且被 FDA 認(rèn)定為突破性治療藥物。替洛利生于2016年和2019年先后被 EMA 和 FDA 批準(zhǔn)用于治療伴或不伴猝倒的成人發(fā)作性睡病。2021年9月，EMA 批準(zhǔn)替洛利生用于治療睡眠呼吸暫停(OSA)引起的日間過(guò)度嗜睡。2023年1月，EMA 批準(zhǔn)替洛利生用于治療6歲以上兒童和青少年伴或不伴猝倒的發(fā)作性睡病。替洛利生已于2021年9月向中國(guó)藥品監(jiān)督管理局遞交用于治療發(fā)作性睡病的新藥上市申請(qǐng)(NDA)。

上市多年來(lái)，替洛利生以出色的安全性和有效性而受到臨床的廣泛認(rèn)可。替洛利生是在全球范圍內(nèi)唯一獲得發(fā)作性睡病適應(yīng)癥，并且同時(shí)被美國(guó)、歐洲和中國(guó)指南推薦的非精神管控類藥物。在《中國(guó)發(fā)作性睡病診斷與治療指南(2022版)》中，替洛利生已被推薦用于發(fā)作性睡病的一線治療，并被認(rèn)為可同時(shí)改善日間過(guò)度嗜睡、猝倒、睡前幻覺(jué)和夜間睡眠紊亂。此外，替洛利生還被《中華醫(yī)學(xué)雜志》發(fā)布的《日間過(guò)度思睡臨床診斷和治療專家共識(shí)》推薦為廣泛意義上日間過(guò)度思睡癥狀的首選治療藥物。

關(guān)于瑯鈺集團(tuán)

瑯鈺集團(tuán)致力于成為中國(guó)最領(lǐng)先的罕見(jiàn)病企業(yè)，通過(guò)打造中國(guó)首個(gè)罕見(jiàn)病生態(tài)系統(tǒng)，為受罕見(jiàn)病影響的患者和家庭提供全方位且可持續(xù)的支持。瑯鈺集團(tuán)旗下目前有兩家子公司:專注罕見(jiàn)病藥物研發(fā)和商業(yè)化的“瑯鏵醫(yī)藥” 和為廣大罕見(jiàn)病患者和家庭提供醫(yī)療解決方案的“子昂健康”?，樷暭瘓F(tuán)由全球領(lǐng)先的醫(yī)療基金斯道資本、F-Prime 資本和維梧資本共同創(chuàng)辦，并于2020年7月完成8000萬(wàn)美元的A輪融資。

瑯鏵醫(yī)藥是一家專注于罕見(jiàn)病藥物研發(fā)和商業(yè)化的公司，致力于通過(guò)研發(fā)和引進(jìn)有效且可負(fù)擔(dān)的藥物，建立一個(gè)綜合的罕見(jiàn)病產(chǎn)品平臺(tái)，以支持和加速可擴(kuò)展的商業(yè)化進(jìn)程。瑯鏵醫(yī)藥現(xiàn)階段專注于神經(jīng)科學(xué)、內(nèi)分泌和代謝類疾病，目前產(chǎn)品管線中已有8個(gè)罕見(jiàn)病藥物，其中4個(gè)產(chǎn)品在已遞交或準(zhǔn)備遞交新藥上市申請(qǐng)階段， 4個(gè)自主開(kāi)發(fā)的罕見(jiàn)病藥物目前正處于臨床前階段。

子昂健康是一家健康科技公司，致力于借助尖端科技打造中國(guó)乃至全世界最大的以患者為中心的開(kāi)放式生態(tài)服務(wù)平臺(tái)。子昂健康利用互聯(lián)網(wǎng)數(shù)字化工具、大數(shù)據(jù)和人工智能技術(shù)，來(lái)提高罕見(jiàn)病認(rèn)知、促進(jìn)疾病篩查和診斷、開(kāi)展全周期的疾病管理，并探索各種支付創(chuàng)新，為中國(guó)罕見(jiàn)病患者及家庭提供全病程、全方位和一站式的健康服務(wù)解決方案。子昂健康目前業(yè)務(wù)范圍包括:罕見(jiàn)病智庫(kù)、 罕見(jiàn)病互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)院、AI賦能的患者識(shí)別、AI空中課堂、患者賦能及創(chuàng)新支付等。