長久以來，盡管政府、醫(yī)療機構(gòu)、醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的各方開始提及“以患者為中心”的理念，但很多時候，身處于醫(yī)藥行業(yè)核心的人們僅憑自己的經(jīng)驗和想法來為患者做出自己以為合適的安排。幸而這一切正在轉(zhuǎn)變。隨著患者在促進藥物研發(fā)、價值準(zhǔn)入、醫(yī)患溝通和自身健康管理中的作用多次被強調(diào)，加上當(dāng)前越來越多“以患者為中心”理念與行動的推進，正讓越來越多患者作為深度的參與者，而不再是被研究者或是旁觀者，躬身入局，發(fā)揮作用。

然而，“以患者為中心”的概念在全球已被提出多年，雖然其價值正在不斷被證實，但具體怎樣理解、踐行和落地，仍然是個巨大的挑戰(zhàn)。

在藥物全生命周期的不同環(huán)節(jié)向患者開放參與的窗口，引導(dǎo)患者和患者組織積極主動地參與其中，一些來自國內(nèi)外的優(yōu)秀經(jīng)驗和做法值得學(xué)習(xí)。

諾華與中國有137年的淵源，秉承“以患者為中心”的理念，積極攜手醫(yī)療生態(tài)系統(tǒng)中的各方伙伴推動踐行公司的患者愿景：諾華，以關(guān)愛和承諾，為患者提供創(chuàng)新的藥物和全程解決方案，幫助患者改善健康、自在生活。

正如諾華首席執(zhí)行官萬思瀚（Vas Narasimhan）所說，患者一直是諾華考慮的首位。諾華始終致力于讓患者在藥品的整個生命周期中持續(xù)性、系統(tǒng)化地參與其中，因為唯有成為一家在患者參與方面領(lǐng)先的制藥公司，諾華才能真正地實現(xiàn)公司的使命，讓患者活得更久、活得更好。

諾華首席執(zhí)行官萬思瀚（Vas Narasimhan）

作為諾華與國內(nèi)各方行業(yè)伙伴的共創(chuàng)交流項目，諾華第一屆中國患者日活動不僅是企業(yè)分享自身在患者參與領(lǐng)域的全球豐富經(jīng)驗的契機，更邀請了來自患者組織、醫(yī)務(wù)群體、衛(wèi)生經(jīng)濟學(xué)等方面的專家和代表齊聚一堂，交流分享“以患者為中心”的解決方案和行業(yè)實踐，加深理解，互相連接，以期實現(xiàn)更長遠(yuǎn)的合作共贏。

“患者為中心”立足患者需求，改變并加速了醫(yī)療企業(yè)發(fā)展

在活動上，致盛全球董事、生物制藥全球負(fù)責(zé)人Bill Coyle認(rèn)為，中國醫(yī)藥領(lǐng)域中“以患者為中心”的改革方案正從本質(zhì)上改變并加速了醫(yī)療企業(yè)發(fā)展。

比如，在藥物研發(fā)當(dāng)中突出以患者為中心的理念，發(fā)布以患者為中心的藥物臨床相關(guān)指導(dǎo)原則，讓更多患者參與到臨床研究當(dāng)中來，幫助藥物審評審批提速；同時傾聽患者的實際需求與心聲，醫(yī)保準(zhǔn)入流程不斷縮減優(yōu)化，更快為中國患者帶來實際可行的藥物或治療方案。

實際上，這一理念的推進，正與諾華“以患者為中心”的使命和目標(biāo)不謀而合。

在諾華看來，什么是“以患者為中心”? 諾華全球患者溝通負(fù)責(zé)人Marc Boutin強調(diào)，“患者參與”是“以患者為中心”的重中之重，而“患者參與”則需要體現(xiàn)在驅(qū)動研發(fā)創(chuàng)新、推動藥物準(zhǔn)入、患者治療與管理的全程環(huán)節(jié)中，來滿足患者用得上、用得起創(chuàng)新藥物的實際需求。

秉承著這樣的理念，作為一家專注于創(chuàng)新藥物的制藥公司，諾華始終把患者作為一切工作的重心。中國是諾華的全球第二大市場，從1987年至今，諾華已有超過100種新藥和適應(yīng)癥在中國獲批，包括最近創(chuàng)新研發(fā)的小干擾RNA降膽固醇新藥英克司蘭鈉注射液獲得上市批準(zhǔn)，作為飲食的輔助療法，用于成人原發(fā)性高膽固醇血癥（雜合子型家族性和非家族性）或混合性血脂異?；颊叩闹委?。此外，諾華不斷擴展創(chuàng)新藥的可及性。自2017年以來，諾華已經(jīng)有30種藥物被納入醫(yī)保。這些藥物主要用于中國重大和高發(fā)的疾病領(lǐng)域，包括心血管、免疫、神經(jīng)科學(xué)以及腫瘤等。

藥物研發(fā)：重視患者在實施過程中的體驗，把患者當(dāng)患者，而不是研究對象對待

美兒SMA關(guān)愛中心執(zhí)行主任邢煥萍強調(diào)，患者應(yīng)該參與到藥物研發(fā)的全生命周期中去，以患者需求為中心，在每個環(huán)節(jié)發(fā)揮患者的積極作用。

研究表明，在藥品研發(fā)的方案設(shè)計過程當(dāng)中，如果有患者參與的方案設(shè)計，可以節(jié)省大量時間，并減少與監(jiān)管部門修改方案的次數(shù)，從而大大節(jié)約研發(fā)成本。

那么，在臨床試驗的設(shè)計上，如何理解和實現(xiàn)“以患者為中心”？

核心是重視患者在實施過程中的體驗，在合規(guī)且可行的范圍內(nèi)提高患者參與臨床試驗的便利度、減輕患者參與臨床試驗的負(fù)擔(dān)，實施更加患者可及、患者友好、貼近真實診療場景的臨床試驗。

以近期討論度極高的DCT（去中心化臨床試驗）為例。DCT讓很多研究不單只是發(fā)生在醫(yī)院內(nèi)，也可以發(fā)生在醫(yī)院外，這可能會讓患者招募變得容易，所以受到很多研究者的追捧和青睞。

需要注意的是，DCT不單純是字面上理解的“去中心”，其本質(zhì)正是“以患者為中心”。這意味著，DCT相比傳統(tǒng)模式的改變在于“場景可選”，這對患者也就意味著“我可以在醫(yī)院，我也可以不在醫(yī)院”，給予患者選擇的自由——讓患者能夠根據(jù)自己的需求自由選擇參與臨床試驗的形式。

在諾華看來，在臨床試驗中踐行“以患者為中心”，還可以向前更進一步，讓患者直接參與到臨床試驗的設(shè)計中來。

活動中，諾華分享了2018年正式建立的患者顧問委員會在全球的實踐與經(jīng)驗。如今，在各個疾病領(lǐng)域不斷涌現(xiàn)出對其疾病有專業(yè)知識積累的患者(們)，也能全面地理解他們所代表的患者群體。在這種情況下，如果要啟動一個新的研發(fā)項目，就可以邀請這些患者或是患者群體以作為委員會顧問的身份加入其中，為項目提供有價值和影響力的洞察，并在諾華的內(nèi)部進行全球共享。

例如，患者顧問們可以通過不同形式分享自己對于某種疾病的理解和感受，為一些臨床試驗的具體工作提供建議，包括藥物開發(fā)患者的感受報告、患者的教育和支持、產(chǎn)品的定位、開展臨床研究、患者報告方案的結(jié)局、可行性招募以及試驗的摘要等。

自2018年以來，諾華的患者顧問委員會致力于在臨床研究和開發(fā)過程中推進患者溝通。在全球，87%的早期研究項目在首次人體試驗（FIH）前獲得患者洞察，74個臨床研究項目已開展了患者溝通的工作。比如在一個胰腺癌的臨床試驗里，患者顧問通過審查研究設(shè)計，基于自己作為患者的需求和體驗，提供了有價值的建議和看法。這些支持幫助諾華提前完成了招募，也加快了產(chǎn)品的獲批速度。

據(jù)介紹，以腫瘤為例，截至目前，諾華已經(jīng)有16個瘤種的藥物研發(fā)有患者顧問委員會的參與，包括乳腺癌、腸癌、食管癌和慢性粒細(xì)胞白血病等。如今，有超過17個國家的89位顧問參與提供患者洞察，中國患者代表是其中重要的參與者，真正反饋了中國患者在疾病診療和管理中面臨的痛點和需求。

擴大可及：患者參與賦能真實世界數(shù)據(jù)的催生與藥品價值評估的實踐

創(chuàng)新藥可及，分為用得上和用得起。

在造福病患、推動藥物可及的宏觀命題下，無論是哪一個環(huán)節(jié)，政策監(jiān)管、醫(yī)療機構(gòu)、醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)都在想方設(shè)法為患者提供可及性的解決方案。

近年來，基于“以患者為中心”的理念，為了滿足患者的臨床需求，中國的藥品政策正在變得越來越開放，許多未在中國上市的國外新藥，如今有了更多途徑觸達(dá)中國患者。比如“港澳藥械通”政策——粵港澳大灣區(qū)內(nèi)地城市的指定醫(yī)療機構(gòu)經(jīng)廣東省審批后，可使用臨床急需、已在港澳上市的藥物，以及使用臨床急需、港澳公立醫(yī)院已采購使用、具有臨床應(yīng)用先進性的醫(yī)療器械。

2021年12月，諾華的創(chuàng)新降血脂藥物英克司蘭鈉注射液獲得美國FDA批準(zhǔn)，用于降低LDL-C（低密度脂蛋白膽固醇）。客觀上，患者有降低血脂的需求，但現(xiàn)有治療的局限性和患者依從性的欠缺，是心血管慢性管理中的巨大壁壘。英克司蘭鈉注射液作為一種創(chuàng)新藥物，能夠幫助患者不用頻繁往返醫(yī)院，降低復(fù)診次數(shù)。

在中國，得益于海南博鰲樂城先行區(qū)與粵港澳大灣區(qū)的先行先試政策，英克司蘭鈉注射液已使超千位血脂異?；颊咛崆矮@益，積累了有效的真實世界數(shù)據(jù)，也幫助英克司蘭鈉注射液在中國的上市。在遞交新藥申請僅9個月后，2023年8月，英克司蘭鈉注射液就獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，作為飲食的輔助療法，用于成人原發(fā)性高膽固醇血癥（雜合子型家族性和非家族性）或混合性血脂異常患者的治療。

支付是創(chuàng)新藥觸達(dá)患者的關(guān)鍵問題，也就是“用得起”。實際上，我國醫(yī)保政策對創(chuàng)新藥正在變得愈發(fā)友好，而醫(yī)保談判也對創(chuàng)新藥的認(rèn)可也越來越高，醫(yī)保目錄準(zhǔn)入的頻繁與普及正是“以患者為中心”的最好體現(xiàn)。

基于國際經(jīng)驗，在推動創(chuàng)新藥進入醫(yī)保目錄的過程中，“患者參與”本身也非常重要。

一款藥物在中國的醫(yī)保目錄的準(zhǔn)入，離不開藥品價值評估工作。從安全性、有效性、經(jīng)濟性、創(chuàng)新性、公平性的五維度價值評估體系出發(fā)，采用增量成本效用分析結(jié)合預(yù)算影響分析是目前我國醫(yī)保準(zhǔn)入工作一直以來常用的方法。而在對藥品進行價值評估的過程中，“患者參與”可以幫助提供重要的、基于藥物經(jīng)濟學(xué)的醫(yī)保證據(jù)。

在一些衛(wèi)生經(jīng)濟研究者看來，準(zhǔn)入的關(guān)鍵是提供證據(jù)，即這款創(chuàng)新藥使用以后對整個社會帶來什么影響，減輕了多少疾病負(fù)擔(dān)，促進了多少健康指標(biāo)的改善。為此，需要大量的患者組織幫助提供這些基于“全成本考慮”的證據(jù)。只有通過患者疾病負(fù)擔(dān)研究，才能真正了解疾病的危害程度和患者未被滿足的需求，明白患者對新藥的期待和心聲，更好地反映該疾病領(lǐng)域患者的偏好、意志、感受，真正體現(xiàn)以患者為中心，以臨床價值為導(dǎo)向。

當(dāng)前國內(nèi)藥品價值評估工作已獲得了患者大量的間接參與，借助患者生存報告等載體，來自患者的信息為目錄評審提供了數(shù)據(jù)基礎(chǔ)和更全面的視角。例如，2018年由北京大學(xué)醫(yī)藥管理國際研究中心開展的《中國銀屑病疾病負(fù)擔(dān)和生存質(zhì)量調(diào)研報告》以及2023年由博鰲腫瘤創(chuàng)新研究院和開心生活科技有限公司合作開展的《中國晚期HR HER2-乳腺癌患者疾病負(fù)擔(dān)與生活質(zhì)量調(diào)研白皮書》，均是從患者角度出發(fā)，針對其治療情況、心理負(fù)擔(dān)、經(jīng)濟負(fù)擔(dān)以及生活質(zhì)量進行的調(diào)查研究，為推進銀屑病和乳腺癌的先進治療方式，提高患者生存質(zhì)量，完善保障政策提供了很好的依據(jù)。

在新陽光慈善基金會發(fā)起人、秘書長劉正琛看來，在醫(yī)保準(zhǔn)入上，患者參與的潛力巨大，可以在疾病負(fù)擔(dān)報告和衛(wèi)生技術(shù)評估這一前一后的證據(jù)鏈上做出努力——衛(wèi)生技術(shù)評估告訴大家藥物的價值是什么，疾病負(fù)擔(dān)報告告訴大家患者的負(fù)擔(dān)是什么。

不過，目前國內(nèi)沒有患者直接參與醫(yī)保準(zhǔn)入工作的方案和細(xì)則。患者們主要通過患者組織來間接參與，包括幫助形成針對某種疾病的白皮書或調(diào)查報告，反應(yīng)患者體驗和感受。不少患者組織和衛(wèi)生經(jīng)濟研究者呼吁，應(yīng)該建立患者參與醫(yī)保準(zhǔn)入的制度性保障，并制定相關(guān)細(xì)則。

病程管理：聚焦患者疾病歷程的全日常

要真正做到“以患者為中心”，需要不同的利益相關(guān)者的合作，包括患者組織、醫(yī)療機構(gòu)、職能部門等等。尤其是患者診療過程中出現(xiàn)的復(fù)雜問題，更需要利益相關(guān)方共同嘗試解決。最終確保每位患者都能高效利用醫(yī)療資源，獲得更好的治療方案，提高生活質(zhì)量，保證社會功能。

而對于醫(yī)療機構(gòu)來說，“以患者為中心”本身就是現(xiàn)代醫(yī)院的服務(wù)理念。尤其是在對慢性病患者進行全程管理的時候，“以患者為中心”的本質(zhì)則是采用科學(xué)治療來滿足患者多方面的實際需求，不再只是單方向金字塔型的進階式治療。

以眼底病患者的抗VEGF（血管內(nèi)皮生長因子）治療的經(jīng)驗為例，一方面，為了提高患者在就診過程中的效率，醫(yī)院需要不斷優(yōu)化就醫(yī)流程，提供更流暢的預(yù)約通道、付費通道、患者管理通道，縮小服務(wù)半徑，讓患者在同一樓面里完成從掛號、治療、打針到復(fù)診的就醫(yī)全流程，并且減少不必要的檢查項目。目前已有多家醫(yī)院采用了一站式玻璃體腔注藥模式，實現(xiàn)了將眼底病患者的規(guī)范化治療從7天縮短到24小時，絕大多數(shù)患者可以實現(xiàn)當(dāng)天問診、當(dāng)天治療。在國家眼底疾病臨床中心的牽頭下，一站式玻璃體腔注藥模式正在全國越來越多的醫(yī)院復(fù)制和推廣，幫助更多的醫(yī)療機構(gòu)實現(xiàn)高效運轉(zhuǎn)，服務(wù)更多患者。

那對于患者組織在其中可以做些什么？廣州市紅棉腫瘤和罕見病公益基金會副理事長、淋巴瘤之家創(chuàng)始人顧洪飛表示，患者組織需要了解和掌握患者的具體信息。得益于強大的數(shù)據(jù)支持，淋巴瘤之家會定期跟進每位患者的疾病狀況、健康和心理狀況、用藥情況，并進行實時更新和錄入。數(shù)據(jù)后臺就可以通過這些“個性化的標(biāo)簽”定向推送篩選后、有針對性信息和活動，再配合專業(yè)的患者社群運營的同事手把手的全程支持，讓淋巴瘤之家成為“最懂患者”的病友組織。目前，組織也已經(jīng)將成功的經(jīng)驗復(fù)制到肺癌、白血病、多發(fā)性硬化等更廣泛的疾病領(lǐng)域。

上述案例充分說明，“以患者為中心”的患者管理工作，需要多方共同協(xié)作，不僅需要醫(yī)生和醫(yī)療機構(gòu)的努力，也需要藥企、患者組織乃至更多行業(yè)機構(gòu)一起參與其中。

正如諾華首席執(zhí)行官萬思瀚所期待的，“我們要將諾華中國患者日打造成諾華與醫(yī)療健康行業(yè)各個重要利益相關(guān)方重要的交流和共享的平臺，深入了解患者痛點和訴求，并將其轉(zhuǎn)化為真正能夠延長患者生命、改善患者健康的藥物和解決方案，多方協(xié)力，賦能患者，創(chuàng)想健康未來。”

<完>